1岁婴儿住院4天花了55万！背后的真相是……

旭东-君子

一名1岁幼女从今年8月17日开始，住院4天直到8月21日，花费55万余元。其中床位费620元，化验费930元，护理费80元，检查费1555元，诊查费120元，最贵的是西药费，高达550177.2元。

近日，西安交大第二附属医院一张55万元的住院收费票据在网上引来关注。9月4日下午，健康时报记者分别采访到了医院和患儿家属，均表示，网上的收费单是不知情的情况下流传出去，治疗完全符合指南，也是很有必要的。


住院收费票据截图

治疗药物为何这么贵？高值罕见病治疗药物谁来兜底？


患儿患了罕见病，
唯一的特效药国内售价55万元

健康时报记者了解到，2个月前，不满2岁的患者小花（化名）因四肢无力，运动落后，来到西安交通大学第二附属医院儿童病院求诊。儿童病院神经专业专家团队对小花进行了基因诊断，最终确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。

“脊髓性肌萎缩症是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病，发病率大约万分之一。若不积极治疗，小花将逐渐出现多系统的功能损害，最终会出现呼吸衰竭，随时有生命终止的可能。”西安交大二附院小儿内科神经康复学组带头人黄绍平教授向健康时报记者介绍了小花的救治情况。

2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。婴幼儿期起病的患儿，很大概率无法活到2岁。因此，脊髓性肌萎缩症也被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。如果没有靶向治疗，一型脊髓性肌萎缩症患者70%-80%的会在两岁以前夭折，二型脊髓性肌萎缩症患者5、6岁以后只能坐轮椅。

黄绍平教授介绍，面对已经确诊脊髓性肌萎缩症的小花，西安交大二附院儿童病院神经专业团队为小花制定了详细的治疗方案。医生在救治小花的过程中使用了一种昂贵的进口罕见病药物——诺西那生钠，此药是全球范围内唯一用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药，诺西那生钠国内售价高达55万元。


黄绍平教授为患者分析病情。西安交大二附院供图


医院：治疗科学且符合指南，
患儿家长知情并同意用药

健康时报记者查询国家药品监督管理局药审中心数据发现，诺西那生钠（注射液）由渤健公司研发，已于2019年2月获批于我国上市，用于5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。截至目前，国内市场未有竞品。

根据小花的临床表现及基因检查结果，依据中华医学会遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组发表的《脊髓性肌萎缩的临床实践指南》，在确定小花无药物使用禁忌症后，院方和家长沟通，并且签署知情同意后，为小花使用诺西那生钠进行治疗。

“作为中国脊髓性肌萎缩症诊治中心联盟”首批成员单位，也是西北五省唯一一家儿童脊髓性肌萎缩症诊疗中心，目前医院已累积了多名脊髓性肌萎缩症患儿治疗经验，经过治疗的患儿临床症状均有明显改善。诺西那生钠引进当年就在西安交大二附院儿童病院脊髓性肌萎缩症诊疗中心用于临床治疗该病患儿。”黄绍平教授说。

黄邵平教授提到，诺西那生钠进口落地的价格是全国统一的，当时的价格是70万元，现在是55万元。且在药物使用方面，公立医院实行的是“药品零加成”。

对于此事在网上引起的波澜，患儿小花的妈妈向健康时报记者表示，网上流传的医院收费票据的照片在其不知情的情况下流传出去的。“我孩子得的脊髓性肌萎缩症，需要用进口药诺西那生钠治疗，用药是我同意的，我很感谢交大二附院救了我孩子的命，交大二附院的医生和护士对患者真的很好，这个药品交大二附院没有多收一分钱，大家也可以在网上去查药品的价格。”

同时小花的妈妈对于收费单的流出和炒作也表示不满，“麻烦大家不要捕风捉影，多核实一下，拿一生病的孩子当炒作工具，不负责的行为已经影响到一个普通家庭的正常生活。”


药企：定价基于对药品前期投入
以及临床价值的充分评估

诺西那生钠注射液并非首次因“天价”标签而引发关注。

渤健官网信息显示，2016年12月23日，诺西那生钠注射液获FDA批准上市，并被授予孤儿药资格。上市后不久，渤健公布了诺西那生钠注射液的美国定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。高昂的价格引起了患者、保险公司和监管方对药物定价的强烈质疑，并导致了渤健公司的股价短暂下跌。

为何诺西那生钠定价这么贵？“这个定价是经过充分考虑的，诺西那生钠的定价策略与其他罕见病孤儿药并无二致，它的价格主要是基于对药品前期投入，临床价值的充分评估，以及渤健可持续地投入其他创新药研究项目的需要。”就在诺西那生钠获FDA批准上市后不久，2016年12月29日，渤健公司的发言人Matt Fearer在接受美国哥伦比亚广播电视网采访时如此回应外界对于药物定价的争议。

药品高昂的定价背后，或是无法被忽视的研发成本。一份发表在《美国医学会杂志》上的报告所提出的统计结果显示，在2009年至2018年期间，开发一种新药的中位资本化成本为9.853亿美元（6.836亿美元至12.289亿美元），而平均总资本化成本高达13.59亿美元（10.425亿美元至16.75亿美元）。

此外，根据全球生物技术行业组织BIO、Informa Pharma Intelligence以及QLS联合发布的报告，过去十年（2011年-2020年），9704个药物临床开发项目中从1期临床到获得美国FDA批准上市所需要的时间平均为10.5年。而罕见病药物开发所面临的境况则更为复杂，从临床到获批，罕见病治疗药品比其它药品长四年。与此同时，罕见病药品临床试验具有样本量小、异质性大、难招募等特点，使得在临床试验的任何一个阶段，临床试验筛查和随机入组失败率都明显更高。


专家：高价药可以探索医保
和社会多元支付相结合的方式

“这款药品（诺西那生钠注射液）属于高值罕见病药物，前些年脊髓性肌萎缩症还没有非常好的治疗办法，这款药品的出现，扭转了患者无药可用的局面，给患者带来了生的希望，不过目前国内医保还没有覆盖这款药品。”福建医科大学附属协和医院神经内科副主任医师邹漳钰告诉健康时报记者。

健康时报记者查询到，该药品在中国上市三个月后，中国初级卫生保健基金会脊髓性肌萎缩症患者援助项目启动，脊活新生脊髓性肌萎缩症患者援助项目满足基本条件、经济条件、医学条件就可以申请，援助药物由渤健公司捐赠。

不过，即便有企业援助，百万年治疗费用这对于中国一个普通家庭来说，仍是一笔巨额数目。据美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心官方数据，目前中国约有3万至5万名脊髓性肌萎缩症患者，其中，80%患者都是严重的SMA-I型或者SMA-II型，还不包括未被检查出的潜在患者。

“目前，年治疗费用超过50万元的罕见病还有很多，对于这部分患者，可以探索医保和社会多元支付相结合的方式，例如设立医保报销定额，每年报销30万，超过医保支付的部分，可以通过社会多元支付的方式解决，利用人口优势，将风险进行分摊。” 上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林教授在人民日报健康客户端/人民日报健康时报联合举办的罕见病药物可及性专家直播研讨会上表示。

北京医学会罕见病分会副主任委员王琳在研讨会上提到，2020年3月5日，国务院发布了《关于深化医疗保障制度改革的意见》，提到要提高参保人待遇，要关注重特大疾病和多元化的需求。这就需要搭建多层次的医疗保障体系，满足不同层次患者的需求，避免因病致贫，因病返贫。罕见病高值药物的保障就是其中一环。

“以基本医疗保障为根本，以医疗救助为托底，补充医疗、商业健康保险，还有慈善互助等多个制度，共同织起国家医疗保障制度体制建设网。这几个层面都要关注罕见病用药，尤其是商业健康保险，现在我们国家170多个省市和地区都有了商业健康保险，建议商业健康保险应该关注罕见病用药，尤其是关注目录外的这些药品,通过商业健康保险解决患者的部分负担。” 王琳说。
一个普通家庭与贫困的差距，也就隔着一场病。哪怕是有车有房的中产，一场不大不小的病也能让你捉襟见肘，在疾病面前，我们就是如此脆弱，一场病压垮一个家庭。
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